Компания Novartis совместно с Intellia Therapeutics разработала генный препарат, основанный на технологии CRISPR-Cas9. Ученые извлекли гемопоэтические стволовые клетки пациентов, модифицировали их гены и трансплантировали обратно. Это позволило восстановить производство фетального гемоглобина, что снижает концентрацию дефектного гемоглобина. После операции пациенты перестали нуждаться в переливаниях крови.
Серповидноклеточная анемия вызывает мутации в гене HBB, что приводит к изменению формы эритроцитов и различным симптомам. Лечение этого заболевания было симптоматическим, но новый метод лечения открывает новые перспективы для пациентов.
Этот прорыв в лечении серповидноклеточной анемии показывает, что генная терапия может быть эффективным способом борьбы с редкими наследственными заболеваниями крови. Это великолепная новость для всех, кто страдает от серповидноклеточной анемии, и подтверждает, что наука продолжает делать огромные шаги вперед в области генетического лечения.
